La thérapie génique, une révolution déjà en marche
Longtemps cantonnée à la recherche fondamentale, la thérapie génique est aujourd'hui une réalité clinique pour un nombre croissant de maladies rares, notamment certaines formes de cécité héréditaire, d'amyotrophie spinale ou de troubles sanguins comme la drépanocytose.
Le principe
L'idée est simple à énoncer, complexe à réaliser : corriger ou compenser un gène défectueux directement dans les cellules du patient, plutôt que de traiter uniquement les symptômes de la maladie qu'il provoque.
Des outils de plus en plus précis
L'arrivée d'outils d'édition du génome comme CRISPR-Cas9 a considérablement accéléré le domaine en permettant de cibler une séquence d'ADN avec une précision inédite. Plusieurs traitements basés sur cette technologie ont depuis obtenu des autorisations réglementaires dans différents pays.
Les défis qui restent
- Le coût de ces traitements reste très élevé, posant des questions d'accès équitable.
- Le suivi à long terme des patients traités est encore limité dans le temps.
- Toutes les maladies génétiques ne se prêtent pas également bien à ces approches.
La thérapie génique reste un domaine en évolution rapide, à suivre de près dans les années à venir.